Amiloidosis: píldoras para la esperanza….

Uno de los problemas a los que nos enfrentamos en nuestra práctica diaria es la presencia de la amiloidosis cardiaca.

Se trata de una enfermedad que sigue siendo infradiagnósticada, y posiblemente uno de los motivos es que no podemos ofrecer un tratamiento más allá del paliativo en pacientes ancianos con otras comorbilidades asociadas ( aunque sobre este punto podríamos desarrollar otra interesante discusión).  La ausencia de un consenso o una guía para el tratamiento de estos pacientes no facilita las cosas precisamente.

Pero las perspectivas podrían cambiar en breve. En el reciente congreso de la Sociedad Europea de Cardiología se han comunicado algunos resultados interesantes de un estudio en fase III en pacientes con amiloidosis por deposito de transtirretina que incluye pacientes con mutación genética y a aquellos con la forma espontanea ( wild-type), anteriormente conocida como amiloidosis senil.

El ensayo clínico ha sido desarrollado con tamafidis, un nuevo antiinflamatorio no esteroideo que en resumen inhibe la formación de transtirretina dado que inhibe la disociación de tetrámeros en monómeros. Se trata de un tratamiento ya aprobado para enlentecer la progresión de la polineuropatía amiloidótica por transtirretina pero aún no se había comprobado su papel en la cardiopatía en forma de ensayo clínico randomizado ( aunque ya existían algunas experiencias favorables).

El ATTR-ACT trial ha demostrado que tafamidis consigue disminuir la mortalidad por todas las causas y los ingresos de etiología cardiovascular en los pacientes tratados, además de mejorar la calidad de vida y la funcionalidad de los pacientes ( evaluados mediante el Cuestionario de Kansas y el test de la marcha de los 6 minutos como objetivos secundarios ).   El beneficio fue independiente de la etiologia de la amiloidosis ( hereditaria o wild-type ) y el perfil de seguridad fue adecuado.

Se abre por lo tanto una nueva posibilidad de tratamiento para una enfermedad en la que deberíamos pensar más a menudo……con una prevalencia de hasta un 13% en los pacientes hospitalizados con fracción de eyección preservada y hasta en un 5% de aquellos etiquetados como miocardiopatía hipertrófica….y que podemos diagnósticar de forma no invasiva mediante gammagrafía.

Quedan todavía algunas dudas por resolver y una de ellas es si el precio de esta nueva medicación será uno de los factores limitantes para su uso… algo que desgraciadamente ocurriendo con frecuencia…..

Artículo: Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, JudgeDP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patientswith Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep13;379(11):1007-1016.

Autor: Dr. José Luis Morales-Rull

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